Китайские биологи объявили об успешном завершении первой фазы клинических испытаний экспериментальной генной терапии. Разработанный метод направлен против тяжелого наследственного заболевания, которое долгие годы считалось трудноизлечимым.
Речь идет о семейной гиперхолестеринемии. Так врачи называют состояние, при котором уровень жиров в крови критически возрастает. Проще говоря, организм утрачивает контроль над концентрацией липопротеинов низкой плотности, известных как «плохой» холестерин. Именно их избыток приводит к ранним инфарктам и инсультам.
В основе новой технологии лежит неожиданное и элегантное решение. Ученые задействовали фермент, который бактерия Hafnia paralvei использует для защиты от вирусов. В природе этот механизм помогает микробу распознавать и обезвреживать чужеродную РНК. Исследователи смогли перепрофилировать его для решения медицинских задач.
Терапия нацелена на подавление активности фермента PCSK9. Эта молекула давно известна ученым: она препятствует выведению «плохого» холестерина из организма. Заблокировав ее работу на генетическом уровне, специалисты добились сразу двух важных результатов.
«Работа экспериментальной генной терапии от семейной гиперхолестеринемии была проверена в рамках первой фазы клинических испытаний, в которых приняли участие шесть мужчин и женщин с данной болезнью. Эти опыты показали, что прием терапии не вызвал опасных побочных эффектов», — рассказали ученые.
Кроме того, у участников эксперимента существенно снизился уровень опасных липопротеинов в крови. Подробности исследования опубликованы на страницах авторитетного журнала Nature Medicine.
Научная лента новостей богата и на другие события. Например, исследователи из США впервые точно описали структуру опасного вируса Андес. Этот патоген периодически передается человеку от грызунов в Южной Америке, и статистика показывает: около 40 процентов зараженных не выживают.
