Ученые «Сириуса» сделали шаг к созданию генной терапии против наследственной слепоты
Исследователи из научного центра «Сириус» сделали важный шаг к созданию генной терапии для пациентов с тяжелой формой наследственной слепоты. Речь идет о заболевании, при котором светочувствительные клетки глаза отмирают уже в первые месяцы жизни ребенка.
Ученым удалось решить ключевую проблему доставки здоровой копии гена непосредственно в клетки сетчатки. Патология, которую изучают специалисты, называется амавроз Лебера тринадцатого типа, и ее причина кроется в мутации гена RDH12.
Простыми словами, этот ген отвечает за выработку фермента, необходимого для правильного обмена витамина А в глазу. Когда этот механизм дает сбой, фоторецепторы перестают справляться с нагрузкой и постепенно погибают. Итог один — необратимая потеря зрения в раннем возрасте.
Чтобы восстановить утраченную функцию, исследователи сконструировали специальный вирусный вектор. По сути, это безопасная капсула, которая несет в себе исправленную копию гена. В ходе экспериментов конструкция успешно встроилась в ДНК фоторецепторов, доказав свою работоспособность.
Следующий этап для команды ученых — проверка безопасности метода. Исследователям предстоит убедиться, что терапия будет эффективна не только в пробирке, но и в условиях живого организма.
Бросить курить с помощью галлюциногенов: ученые сравнили эффективность псилоцибина и пластыря
Бросить курить с помощью галлюциногенов? Это не сценарий фильма, а реальные научные данные. Исследователи из…
Ученые МГУ предупреждают: здоровье почвы напрямую влияет на рост хронических заболеваний
Специалисты Московского государственного университета отмечают прямую связь между состоянием почвы и здоровьем человека. Ухудшение ее…
Минздрав утвердил новые рекомендации по терапии диабета 1-го типа у взрослых
Министерство здравоохранения России на официальном уровне скорректировало клинические рекомендации для взрослых, живущих с диабетом первого…
**Немецкие ученые выяснили, как всего за два дня снизить «плохой» холестерин с помощью овсяной каши**
Немецкие ученые из Боннского университета выяснили, что для заметного улучшения показателей здоровья бывает достаточно всего…
30 лет борьбы с болью: километры в бассейне против страшного диагноза
Три десятилетия британка Джиллиан Бест живет с тяжелым аутоиммунным заболеванием. Ее история началась как у…
Скандал в Поморье вокруг Савинской больницы: врачи против сокращения коечного фонда
В Поморье разгорается скандал вокруг судьбы Савинской больницы. Местные активисты и общественники бьют тревогу: лечебное…
Ученые нашли ранний признак старческой немощи: он проявляется у людей старше 40 лет
Плохая новость для тех, кому за 40: ученые нашли ранний признак старческой немощи Международная группа…
Ученые нашли способ сжигать калории, сидя в кресле: открыт белок-«обогреватель»
Специалисты Медицинской школы Вашингтонского университета в Сент-Луисе приблизились к разгадке механизма идеального похудения. В центре…
Птичий грипп и вирус Нипах меняют свойства: ученые ищут спасение в новых иммунных препаратах
Инфекционист и вирусолог Елена Малинникова поделилась с ТАСС настораживающими наблюдениями научного сообщества. В центре внимания…
Помидоры, морковь и салат оказались способны впитывать психоактивные препараты: выяснили ученые из Университета Джонса Хопкинса
Мы привыкли искать вредные вещества в выхлопных газах или промышленных стоках. Однако серьезная угроза может…
Российские ученые создали штифт для восстановления зубов при диабете
Исследователи Пензенского государственного университета предложили простое и элегантное решение для сложных стоматологических случаев. Они модернизировали…
Отечественная фармацевтика выводит на новый рубеж: Biocad начинает клинические испытания препарата против рака мочевого пузыря
Отечественная фармацевтика выходит на новый рубеж в борьбе с онкологическими заболеваниями. Биотехнологическая компания Biocad объявила…